Hướng điều trị thiếu máu mới ở bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính

Ở những người mắc hội chứng rối loạn sinh tủy (MDS), một dạng thường lành tính của bệnh bạch cầu mạn dòng lympho, cơ thể tạo ra quá ít tế bào máu có chức năng. Những người bị ảnh hưởng bị thiếu máu; thiếu tế bào hồng cầu hoặc huyết sắc tố; có thể là dấu hiệu báo trước của bệnh bạch cầu cấp tính. Bệnh bạch cầu mạn dòng lympho (CLL) là một bệnh ác tính tăng sinh lympho không đau làm tổn thương các tế bào lympho trưởng thành, chủ yếu ảnh hưởng đến người cao tuổi. CLL là loại bệnh bạch cầu phổ biến nhất ở phương Tây.

So với phương pháp điều trị tiêu chuẩn, luspatercept có thể làm tăng nồng độ huyết sắc tố ở bệnh nhân MDS và giúp họ tránh truyền máu. Đây là những phát hiện của một thử nghiệm lâm sàng quốc tế do Giáo sư Uwe Platzbecker từ Đại học Leipzig-Đức và Trung tâm Y tế Đại học Leipzig phối hợp với một nhóm nghiên cứu quốc tế lớn đứng đầu.

Hàng năm, chỉ riêng ở Đức có khoảng 4.000 người được chẩn đoán mắc hội chứng MDS. Ở những bệnh nhân này, sự trưởng thành bình thường của các tế bào máu bị gián đoạn, có thể dẫn đến thiếu máu, nhiễm trùng và tăng nguy cơ chảy máu. MDS có nguy cơ cao được đặc trưng bởi sự tiến triển nhanh chóng, những triệu chứng nghiêm trọng và thường chuyển sang bệnh bạch cầu cấp tính dẫn đến tuổi thọ ngắn.

Những bệnh nhân thuộc nhóm nguy cơ thấp của MDS ban đầu không ở trong tình trạng nguy hiểm đến tính mạng, nhưng thường bị thiếu máu nhẹ đến trung bình do thiếu các tế bào hồng cầu trưởng thành và chức năng.

Loại thiếu máu này biểu hiện chủ yếu thông qua giảm hiệu suất cũng như mệt mỏi và mệt mỏi cực độ, làm hạn chế nghiêm trọng chất lượng cuộc sống. Và bệnh thiếu máu thường chỉ có thể được điều trị đầy đủ bằng cách truyền máu thường xuyên. Một tỷ lệ bệnh nhân nhất định được hưởng lợi từ việc điều trị bằng epoetin alfa; hiện là tiêu chuẩn chăm sóc duy nhất; trước hoặc ngoài truyền máu. Tuy nhiên, do một số thông số sinh học nhất định, epoetin alfa không phù hợp với tất cả bệnh nhân và hiệu quả thường không lâu dài.

Trong một nghiên cứu quốc tế gần đây, luspatercept cho thấy kết quả tốt hơn đáng kể so với epoetin alfa trong điều trị ban đầu cho bệnh nhân MDS có nguy cơ thấp. Giáo sư Uwe Platzbecker tại Bệnh viện Đại học Leipzig đã đóng vai trò hàng đầu trong việc phát triển dự án nghiên cứu lâm sàng và gần đây đã trình bày cột mốc quan trọng này tại Đại hội Huyết học Châu Âu ở Frankfurt.

Giáo sư Platzbecker cho biết: “Kết quả phân tích ban đầu này của thử nghiệm COMMANDS sẽ ảnh hưởng đến quy trình điều trị cho bệnh nhân MDS có nguy cơ thấp cần truyền máu và có khả năng thiết lập luspatercept như một lựa chọn điều trị đầu tay trong nhóm này”.

Các kết quả được dựa trên một phân tích tạm thời cho thấy. Dữ liệu được phân tích từ 147 người tham gia nghiên cứu nhận luspatercept và 154 người tham gia nghiên cứu được chỉ định vào nhóm epoetin alfa. Mục tiêu của nghiên cứu là tránh truyền máu trong khoảng thời gian 12 tuần và tăng nồng độ huyết sắc tố ít nhất 1,5 điểm. Số lượng bệnh nhân được điều trị bằng luspatercept cao hơn đáng kể (tổng cộng 59%) đáp ứng tiêu chí chính. Để so sánh, chỉ 31% những người trong nhóm epoetin alfa đạt được mục tiêu.

Thử nghiệm COMMANDS được thiết kế dưới dạng thử nghiệm giai đoạn 3 ngẫu nhiên, nhãn mở và đang được tiến hành tại tổng số 142 trung tâm ở 26 quốc gia. Những bệnh nhân đủ điều kiện cần truyền hồng cầu tại thời điểm tham gia nghiên cứu và trước đó chưa được điều trị tiêu chuẩn.

Giáo sư Platzbecker đã tham gia vào nghiên cứu lâm sàng về u nguyên bào tủy trong hơn 20 năm. Thử nghiệm COMMANDS tuân theo một chương trình nghiên cứu toàn diện về hoạt chất luspatercept mà Giáo sư Platzbecker đã tham gia cả về mặt y tế và khoa học, hợp tác với nhà sản xuất.