Kết quả sơ bộ từ một thử nghiệm trên người Giai đoạn 1/2 đang diễn ra cho thấy OMO-103, loại thuốc mới có thể ức chế an toàn và hiệu quả chức năng của một gen được biết đến là nguyên nhân thúc đẩy sự phát triển của nhiều loại bệnh ung thư phổ biến.
Trong nhiều thập kỷ qua, các nhà khoa học đã biết gen MYC đóng vai trò quan trọng làm tăng số lượng các tế bào ung thư. Gen này thường được biểu hiện quá mức trong nhiều loại khối u khác nhau nên trở thành mục tiêu lý tưởng được giả thuyết cho các phương pháp điều trị ung thư mới.
Dù các nhà khoa học đã có nhiều nỗ lực, nhưng gen MYC vẫn được coi là mục tiêu "không thể tấn công bằng thuốc". Gen MYC tạo ra các protein bị rối loạn, gây khó khăn cho việc phát triển các loại thuốc điều trị thường cần nhắm vào các cấu trúc protein cố định.
Elena Garralda, đồng tác giả nghiên cứu giải thích: “MYC là một trong những mục tiêu được kỳ vọng nhất trong điều trị ung thư vì nó đóng vai trò quan trọng trong việc thúc đẩy và duy trì nhiều bệnh ung thư phổ biến ở người như ung thư vú, tuyến tiền liệt, phổi và buồng trứng. Đến nay, không có loại thuốc nào ức chế MYC đã được phê duyệt để sử dụng trong lâm sàng".
OMO-103 là protein nhỏ được thiết kế để xâm nhập vào tế bào, vào nhân và ngăn chặn hoạt động của gen MYC. Một phần Giai đoạn 1 của thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra này chủ yếu được thiết kế để thiết lập hồ sơ an toàn về OMO-103 sử dụng trên người.
Các kết quả sơ bộ, được công bố tại một hội nghị y tế châu Âu và chưa được công bố trên tạp chí được bình duyệt, đề cập đến tác động của loại thuốc mới trên 22 bệnh nhân. Những người tham gia thử nghiệm có nhiều khối u rắn khác nhau và họ đều đã thất bại khi được áp dụng nhiều phương pháp điều trị lâm sàng trước đây.
Những người tham gia không bị tác dụng phụ nghiêm trọng nào do tác động của thuốc thử nghiệm. Một bệnh nhân được dùng liều cao nhất, có biểu hiện viêm tuyến tụy, khiến các nhà nghiên cứu phải xác định điều chỉnh liều lượng thuốc thấp hơn cho tối ưu.
Sinh thiết từ khối u của bệnh nhân ung thư sau khi điều trị bằng thuốc cho thấy sự suy giảm hoạt động của gen MYC. Mặc dù phạm vi chính của thử nghiệm không phải để đánh giá tác động đến bệnh tật, nhưng các nhà nghiên cứu cho rằng sự phát triển của khối u đã chậm lại ở một số bệnh nhân.
Garralda cho rằng: “Vẫn còn quá sớm để đánh giá hoạt động của thuốc, nhưng chúng tôi nhận thấy tình trạng bệnh ổn định ở một số bệnh nhân. Đáng chú ý, một bệnh nhân ung thư tuyến tụy tham gia nghiên cứu trong hơn sáu tháng, đã có kích thước khối u giảm 8% và có sự sụt giảm DNA bắt nguồn từ khối u lưu thông trong máu. Tình trạng của bệnh nhân bị u tuyến nước bọt ổn định sau 15 tháng tham gia thử nghiệm".
Theo Lawrence Young, chuyên gia nghiên cứu ung thư học phân tử tại Đại học Warwick, những kết quả này là bằng chứng thú vị về việc nhắm mục tiêu thành công vào gen MYC ở bệnh nhân ung thư. Tuy vậy, ung thư là căn bệnh rất phức tạp, do đó, việc điều trị theo hướng này sẽ phát huy hiệu quả tốt nhất khi kết hợp với các liệu pháp khác.
