Carmine Therapeutics - startup về liệu pháp gene đầu tiên ở Đông Nam Á, vừa ký kết thỏa thuận trị giá hơn 1,2 tỷ USD với một tập đoàn dược phẩm toàn cầu để phát triển và thương mại hóa các liệu pháp điều trị các bệnh di truyền hiếm gặp. Một trong số các nhà đồng sáng lập startup này là TS Lê Minh.

Ngày 19/6, startup Carmine Therapeutics, thành lập năm 2019, đã ký kết thỏa thuận hợp tác trị giá hơn 1,2 tỷ USD với công ty Takeda Pharmaceutical, một tập đoàn dược phẩm đa quốc gia lâu đời của Nhật Bản.

Liệu pháp gene là một phương pháp điều trị, tiêm gene vào trong người bệnh để điều trị hoặc ngăn chặn bệnh tật, thay vì sử dụng thuốc hóa học hoặc phẫu thuật.

Carmine đã phát triển một công nghệ mới, sử dụng các hạt tí hon do tế bào hồng cầu giải phóng ra, được gọi là túi ngoại bào, để vận chuyển các gene tới các phần cơ thể cần điều trị. Công nghệ này có tên là Red Cell EV Gene Theraphy (Regent), trong đó EV là viết tắt cả túi ngoại bào. Hiện tại, Carmine chưa thể công bố cụ thể các loại bệnh di truyền hiếm gặp họ đang điều trị.

Khi các túi ngoại bào đi tới tế bào hoặc mô bị bệnh, gene sẽ giúp chúng hình thành protein trị liệu để khôi phục chức năng bình thường của các mô.

Carmine là công ty đầu tiên trên thế giới sử dụng túi ngoại bào hồng cầu làm phương tiện vận chuyển gene. Phần lớn các liệu pháp gene hiện nay sử dụng virus làm vật trung gian để vận chuyển, tuy nhiên đây không phải là một lựa chọn tối ưu bởi một số bệnh nhân có thể có phản ứng miễn dịch chống lại virus, TS. Ronne Yeo, Phó chủ tịch, đồng sáng lập startup Carmine, cho biết.

Ông cho biết thêm, liệu pháp của Carmine chỉ sử dụng tế bào hồng cầu của nhóm máu O âm tính (O-) vì nguy cơ xảy ra phản ứng miễn dịch không mong muốn ở nhóm máu này thấp nhất.

Ngoài ra, các túi ngoại bào hồng cầu cũng có khả năng “đóng gói” gene có kích cỡ lớn hơn so với virus, chi phí sản xuất rẻ hơn, có thể tiếp cận với nhiều cơ quan hơn so với các phương tiện vận chuyển khác.

Những phát hiện này do hai nhà nghiên cứu - TS Lê Minh và TS Shi Jiahai - cũng là những đồng sáng lập của Carmine, tìm ra ở trong thời gian làm việc ở City University of Hong Kong. Kết quả này đã được công bố trên tạp chí Nature Communications năm 2018.

“Việc phát triển phương tiện vận chuyển thay thế trong liệu pháp gene như nền tảng Regent có thể giải quyết những thách thức của liệu pháp gene (dùng virus) là nền tảng quan trọng để một ngày nào đó tìm ra các phương pháp chữa trị mới cho các bệnh hiếm gặp, Madhu Natarajan, người đứng đầu bộ phận Phát triển thuốc cho các bệnh hiếm gặp ở công ty Takeda nhận xét.

Carmine có trụ sở tại Singapore và Boston, Massachusetts - một trung tâm công nghệ sinh học toàn cầu. Kể từ lúc mới thành lập, Carmine đã tập trung nghiên cứu phát triển các túi ngoại bào để giải quyết các bệnh di truyền hiếm gặp khác nhau và tiến hành các nghiên cứu tiền lâm sàng. Công ty cũng đang theo đuổi hướng điều trị ung thư bằng liệu pháp gene trong tương lai.

Ông Lin Xiangqian, Giám đốc điều hành, đồng sáng lập Carmine, cho biết việc hợp tác với công ty Takeda sẽ giúp startup này tiếp tục tối ưu hóa công nghệ của mình và đẩy nhanh quá trình thử nghiệm lâm sàng cũng như thương mại hóa các phương pháp điều trị.

“Chúng tôi đang cố gắng tìm ra cách điều trị cho các bệnh nhân mắc các bệnh di truyền hiếm gặp, và chúng tôi cũng đang nỗ lực để đưa các sáng chế công nghệ sinh học được phát triển trong nước lên bản đồ thế giới”, ông nói thêm.

Nguồn: Báo Khoa học và Phát triển, ngày 2/7/2020.