Một phương pháp điều trị thử nghiệm mới có thể giúp điều trị bệnh gan giai đoạn cuối - bằng cách phát triển các lá gan nhỏ mới ở những nơi khác trong cơ thể bệnh nhân. Kỹ thuật này, tiên phong bởi công ty liệu pháp tế bào LyGenesis, sẽ được bắt đầu thử nghiệm lâm sàng trên người trong vài tuần tới.

 

Gan có khả năng tái tạo mạnh mẽ, có thể tự phục hồi khỏi những tổn thương liên tiếp mà nó phải chịu khi làm việc để loại bỏ độc tố ra khỏi cơ thể. Nhưng việc uống rượu hoặc có chế độ ăn không lành mạnh có thể làm suy giảm khả năng đó và dẫn đến bệnh gan, ở giai đoạn cuối có thể phải cấy ghép gan.

Nhóm nghiên cứu tại LyGenesis đã và đang nghiên cứu một giải pháp thay thế sáng tạo ít xâm lấn hơn nhiều so với các phương pháp khác. Thay vì phải thay thế gan, kỹ thuật này sẽ liên quan đến việc phát triển những lá gan hoàn toàn mới ở những nơi khác trong cơ thể - những lá gan nhỏ này sẽ có thể thực hiện các chức năng quan trọng tương tự.

Quá trình này bao gồm việc tiêm các tế bào gan khỏe mạnh, được lấy từ những người hiến tặng, vào các hạch bạch huyết của người nhận. Ở đó, chúng sinh sôi và phát triển thành các phiên bản nhỏ hoạt động có thể hỗ trợ công việc của các tế bào còn lại ở gan gốc. Các thử nghiệm trước đây trên chuột, lợn và chó cho thấy phương pháp điều trị này đã cải thiện chức năng gan của chúng và có thể cứu sống nhiều động vật không thể chọi được với bệnh suy gan.

Hiện tại LyGenesis đang chuẩn bị thử nghiệm lần đầu tiên kỹ thuật này trên người, trong một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2a. Bắt đầu trong vài tuần tới, 12 người lớn mắc bệnh gan giai đoạn cuối (ESLD) sẽ nhận được các lô tế bào gan khỏe mạnh. Chúng sẽ được đưa qua ống nội soi và tiêm trực tiếp vào các hạch bạch huyết.

Những người tham gia thử nghiệm sẽ được chia thành ba nhóm, mỗi nhóm là bốn người nhận các liều lượng tế bào gan khác nhau - 50 triệu, 150 triệu hoặc 250 triệu tế bào. Người ta cho rằng cứ 50 triệu tế bào mà một bệnh nhân nhận được, nó sẽ phát triển một lá gan nhỏ, có nghĩa là ở nhóm dùng liều cao nhất là 150 triều liệu sẽ có thể có thêm 5 lá gan nhỏ. Nhóm LyGenesis sẽ theo dõi sát sao các bệnh nhân trong một năm sau đó, đánh giá về hiệu quả và mức độ an toàn của phương pháp điều trị ở các liều lượng khác nhau.

Bệnh nhân sẽ cần dùng thuốc ức chế miễn dịch để ngăn ngừa cơ thể từ chối lá gan nhỏ “ngoại lai”, y như ở những người hiện đang được cấy ghép toàn bộ nội tạng. Tuy nhiên, LyGenesis gần đây đã công bố hợp tác nghiên cứu với một công ty khác có tên là iTolerance, để điều tra “nền tảng dung nạp microgel” cuối cùng của công ty có thể loại bỏ nhu cầu sử dụng thuốc ức chế miễn dịch ở những bệnh nhân được điều trị bằng liệu pháp tế bào mới hay không.

Việc hiệu chỉnh cơ thể để có thể phát triển các phiên bản cỡ nhỏ của các cơ quan không chỉ có thể trở thành một phương pháp điều trị ít xâm lấn hơn so với cấy ghép, mà còn có thể giúp giảm bớt sự gánh nặng cho hệ thống hiến tạng theo những góc độ khác. Các tế bào được cấy ghép lấy từ các cơ quan hiến tặng được coi là không phù hợp để tự cấy ghép. Theo lý thuyết mỗi cơ quan có thể cung cấp đủ tế bào cho ít nhất 75 người trải qua quá trình điều trị.

Nhóm nghiên cứu hy vọng sẽ kết thúc các thử nghiệm trong vòng dưới hai năm và nếu mọi việc suôn sẻ, kỹ thuật này sau này có thể được điều chỉnh cho các cơ quan khác, chẳng hạn như thận, tuyến tụy và tuyến ức.