Các nhà khoa học Mỹ lần đầu tiên đã tiến hành thử nghiệm trên người loại thuốc mới có tên là lepodisiran và phát hiện ra rằng tiêm thuốc này một mũi duy nhất đã làm giảm lipoprotein(a) (loại cholesterol “xấu” do yếu tố di truyền gây ra) đến mức không thể phát hiện được trong gần một năm. Qua đó, có thể loại bỏ yếu tố nguy cơ mắc bệnh tim mạch mà hiện tại chưa có phương pháp điều trị.

Loại cholesterol được gọi là lipoprotein (a) hoặc Lp (a), có một số đặc điểm giống với cholesterol lipoprotein mật độ thấp (LDL), được gọi là cholesterol “xấu”. Giống như cholesterol LDL, Lp(a) gây ra sự tích tụ mảng bám trong động mạch, làm giảm lưu lượng máu đến tim, não và các bộ phận khác của cơ thể, khiến nó trở thành yếu tố nguy cơ mắc bệnh tim mạch. Tuy nhiên, vì mức Lp(a) cao là do di truyền nên hầu như không bị ảnh hưởng bởi việc tập thể dục, chế độ ăn kiêng hoặc thuốc men. Hiện nay, không có phương pháp điều trị cho tình trạng Lp(a) cao.

Nhóm nghiên cứu đã tiến hành thử nghiệm đầu tiên trên người đối với phương pháp điều trị mới sử dụng thuốc lepodisiran. Kết quả là chỉ một lần tiêm thuốc đã hạ Lp(a) xuống mức không thể phát hiện được trong gần một năm bằng cách can thiệp vào cơ chế sản sinh nó.

Lepodisiran là RNA can thiệp nhỏ (siRNA) có tác dụng vô hiệu hóa RNA thông tin liên quan đến việc sản xuất apolipoprotein(a), thành phần cần thiết cho quá trình lắp ráp các hạt Lp(a) được tổng hợp ở gan. Thuốc được gắn vào N-Acetylgalactosamine (GalNAc) và đưa vào tế bào gan chứa thụ thể GalNAc.

Trong số 48 người có mức Lp(a) cao bất thường được lựa chọn tham gia nghiên cứu, 12 người được chỉ định ngẫu nhiên dùng giả dược và 36 người được tiêm một mũi lepodisiran dưới da. Trong nhóm tiêm lepodisiran, sáu người ngẫu nhiên được tiêm thuốc với liều lượng: 4, 12, 32, 96, 304 hoặc 608 mg. Sau ba ngày theo dõi nội trú, những người tham gia được xuất viện về nhà. Các xét nghiệm máu tiếp theo được thực hiện trong 48 tuần sau khi điều trị. Không ai trong số những người tham gia trước đó mắc bệnh tim.

Các nhà nghiên cứu phát hiện ra rằng nồng độ thuốc trong máu tăng lên nhanh chóng, đạt mức đỉnh điểm trong 10,5 giờ và trở về mức cơ bản trong vòng 48 giờ, có thể là do thuốc được vận chuyển nhanh ra khỏi máu vào gan. Với liều lượng lepodisiran cao nhất là 608 mg, nồng độ Lp(a) trong máu giảm nhanh và không thể phát hiện được vào ngày thứ 29. Nồng độ Lp(a) trong máu vẫn không thể đo được trong khoảng thời gian từ ngày 29 đến ngày 281 và sau đó tăng nhẹ, với mức giảm trung bình là 94% dưới mức cơ bản ở tuần thứ 48. Bên cạnh đó, liều lepodisiran thấp hơn mang lại tác dụng lâu dài, mặc dù mức Lp (a) vẫn giảm 75% sau 48 tuần đối với những người được tiêm liều 304 mg. Thuốc được dung nạp tốt.

Thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2 với thuốc lepodisiran hiện nay đang được tiến hành với những người có mức Lp(a) cao và có nguy cơ cao bị đau tim hoặc đột quỵ sớm.

Steven Nissen, trưởng nhóm nghiên cứu, cho biết: “Nếu các thử nghiệm tiếp theo cho thấy thuốc lepodisiran an toàn và làm giảm các cơn đau tim và đột quỵ, thì đó sẽ là tin tốt cho bệnh nhân vì thuốc loại bỏ yếu tố nguy cơ mà chúng tôi không thể xử lý. Thuốc lepodisiran có thể được tiêm mỗi năm một lần tương tự như vắc xin dành cho những người có mức Lp(a) cao”.

Nguồn Từ trang web: :vista.gov.vn.của cục thông tin KH&CN quốc gia